"Почему препарат стоит как ракета, он из чего сделан, из инопланетной субстанции.
Фарма такие бабки на детях делают, вот мерзавца"
Препарат стоит как ракета потому что на его разработку, клинические испытания потрачено денег как на несколько ракет.
И производстао стоит как ракета. Отчасти потому что это не массовое производство, как парацетамол, лекарство от орфанного заболевания.
В принципе, если бы парацетамола нужно было 500 таблеток на весь мир, он тоже стоил бы пару миллионов. Кмк, это элементарно. Азбука.
Конечно не орфанное заболевание. Но все равно это препарат не для массового производства пока. Так же как все моноклональные антитела стоили лет 15 назад бешеные миллионы. Сейчас, после запуска в массовое производство - они уже стоят вменяемых денег.
Плюс до сих пор идут исследования эффективности в долгосрочном периоде.
На сайт химиков. Они там писали сложные вещи, но я поняла, что это вообще не изобретения, а типа скрининг. Тестируют уже известные нам лекарства или компоненты для различных болезней и вуаля! Эффект есть. Которого не ждали. Кажется, так была изобретена виагра. Изначально разрабатввалась от стенокардии и вдруг, такой побочный эффект у испытуемых.
И вообще, почитать этих учёных, там всё просто. Химические формулы и элементы известны, только надо знать, что смешать и в какой концентрации.
Состоят в том, что в пробирке всё офигенно. 100 проц успеха и излечения, на мышах эффект, скажем, уже 80 проц, на собаках 40, а дальше идёт человек. А тут начинается. Эффект есть, но только у 2-4 проц и только у определённой группы ( например, у малышей до 3 лет, как у спинразы, скажем) .
Тут нужны уже масштабные клинические испытания, статистика, годы наблюдений. Это сложно.
Ценовая политика
В 2018 году Novartis опубликовала экономический анализ, который показал, что десятилетние затраты на лечение редких заболеваний постоянной терапией, включая СМА, колеблются от двух до пяти миллионов долларов, а производство препарата "Золгенсма" будет экономически выгодным при стоимости до 4-5 миллионов долларов для 1-го типа СМА. Позднее стоимость препарата была установлена на уровне 2, 125 млн долларов.
Вы не читали этот анализ, почему так дорого произвести препарат?
В сентябре 2021 года компания Novartis прекратила действие программы управляемого доступа в России. Одним из главных правил участия в ней было отсутствие финансирования препарата государством, в котором проживает пациент. С июля 2021 года созданный Президентом РФ благотворительный фонд "Круг добра" одобрил финансирование лечения препаратом "Золгенсма" 9 пациентам из средств федерального бюджета, что стало основанием для закрытия программы. За время работы программы препарат получили 22 пациента из России.
А вот это мне вообще непонятно, почему государство не может финансировать?
Основное- это неэффективность, я думаю. Если от рака излечиваются, то от генетических орфанных - нет. Никто из детей, получивших спинразу или золгенсму, не вылечился, они либо не утратили свои навыки, если инъекция была сделана малышам и не умерли в нод- два, либо научились двигать одним пальцем и дышать без трубки. Никто из лежачих никогда не встанет и не будет вести нормальную жизнь.
Смашники очень умные дети. Жизнь вести смогут, наверное, но, ходячую - нет
Годяй в БАНе Людям, задающим такие "умные" вопросы
о цене, нужно предлагать самим произвести препарат. Дешевле и непременно - лучше. Впрочем, даже берущиеся производить женерики с этим часто плохо справляются. И женерики либо не лечат, либо дают разную побочку.
Впрочем, слушал советы мадам "Пипец" из Универа. Она родила ребёнка и детское питание вызывало сильную аллергию. Когда ей привезли это же питание от этой же фирмы из Финляндии, всё пошло как по маслу. В общем, когда на прОклятом месте, да руки из жопы, то остаётся только эти руки заламывать и вопить "дайте подешевле". Другого выхода нет.
А запуск килограмма груза у Илона Маска уже дешевле чем в Роскосмосе более чем в 20 раз. И он обещает, довести это соотношение до 100. Что, впрочем, не фантастика. Частная фирма против государственной, облепленной кучей дармоедов, своих людей и воров, никогда не сможет проиграть конкуренцию. Но, частенько выигрывают государственные, получающие гигантские дотации. Как например, банк ВТБ, он же Вечно Тонущий Банк. Почти каждый год ему добавляют миллиарды. Зато у любовницы управляющего банком Костина особнячок за миллиард и личный самолёт.
Честно, я не очень поняла оба вопроса (.
Анализ я читала, но его делали не для того, чтобы максимальную стоимость назначить, а чтобы понять окупится ли вообще как то производство и разработка. Эти же выплаты все идут или через фонды, или через страховые компании.. И если они посчитают, что лечить дешевле - большой привет, могут и не оплатить. Если вы это имеете ввиду.
Государство наше почему не может оплачивать? Ну это надо спрашивать у государства. Собственно НВ именно этот вопрос и задаёт. Дети или Искандеры. В прошлом году по моему за две недели через фонд Ройзмана собрали деньги на мальчика, и.. Что то не пошло. Не помню точно почему не получилось.
Fence, это называется эффект off lable. Но к спинразе и всем остальным генетическим корректорам это не относится. Они целенаправленно её делали. Известно же какой конкретно ген битый при сма. Наши тоже вроде сейчас проводят клинические испытания. Biocad.
Деле, для таких препаратов всегда устанавливают настолько минимальную цену насколько это возможно для окупаемости.
Это у нас тут такие странные иллюзии, что норму прибыли "проклятые капиталисты" устанавливают в 1000%. Нет таки).
Почитала про Biocad. Компания, которая разрабатывала Спутник V.
В настоящее время введение нового препарата от BIOCAD осуществлено уже двум пациентам.
"Предполагается, что препарат ANB-004 будет способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена. Всего планируется включить до 12 пациентов в клиническое исследование. "
Интересно, да. Обещают пожизненный эффект. Хорошо бы у них всё получилось.
